藥融圈獲悉：2024年6月19日，迪哲醫藥宣布其自主研發的高選擇性JAK1抑制劑戈利昔替尼（商品名：高瑞哲®）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）準許，用于治療複發難治性外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）。
PTCL是令全球制藥界都頭疼的治療難題，以往藥物的療效都不盡如人意。過去十年，這一疾病治療領域都沒有創新藥上市。
迪哲從源頭開創了通過靶向JAK/STAT通路治療PTCL的全新作用機制，以獨特的全新分子結構實作了JAK1的高選擇性和長半衰期，戈利昔替尼成就了“全球首個且唯一”針對PTCL的高選擇性JAK1抑制劑。
迪哲醫藥創始人、董事長兼首席執行官張小林博士表示：
“憑借全新作用機制，高瑞哲®能有效治療各亞型PTCL，填補了既往藥物在多個亞型治療上的空白。高瑞哲®在中國獲批上市，讓中國患者能夠率先受益于‘全球首創’創新療法。”
“全新作用機制+全新分子結構”突破治療瓶頸
外周T細胞淋巴瘤是一種起源于胸腺後成熟T/NK細胞的惡性惡性良性腫瘤，屬于非霍奇金性淋巴瘤中的一類。這種病惡性程度高，異質性強，發病機制複雜，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低。
在中國，PTCL占非霍奇金性淋巴瘤的24.4%。GLOBOCAN 2020年統計資料，中國每年新發非霍奇金性淋巴瘤患者約9萬人。中國每年新發PTCL患者約為2萬人。
目前，PTCL患者一線治療主要依賴CHOP為基礎的四聯化療，治療效果不佳，非常容易複發。複發難治性PTCL（r/r PTCL）生存預後很差：3年生存率為23%，r/r PTCL的客觀緩解率（ORR）一直沒有超過30%。有效的臨床治療藥物極度匮乏。
迪哲醫藥全球首創通過靶向JAK/STAT通路來治療PTCL，成就了戈利昔替尼這款世界上首個且唯一的全新作用機制藥物。
發表在《柳葉刀•惡性良性腫瘤學》（Lancet Oncology，IF：54.4）上的全球關鍵性注冊臨床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 PartB）資料表明，戈利昔替尼單藥治療r/r PTCL的ORR為44.3%，完全緩解（CR）率為23.9%，中位緩解持續時間（DoR）長達20.7個月，均優于既往靶向療法近兩倍。
JACKPOT8研究主要研究者、北京大學惡性良性腫瘤醫院朱軍教授表示：
“高瑞哲®具有新機制、新結構，是全球首款針對PTCL的口服JAK1高選擇性抑制劑，具有良好的藥代動力學特性，是唯一在淋巴瘤領域有突破的JAK抑制劑，從機制及臨床結果驗證了其具有PTCL全亞型獲益的潛質，單藥治療r/r PTCL ORR達到44.3%，DoR達到20.7個月，高瑞哲®的獲批上市有望沖破PTCL治療瓶頸，為PTCL診療帶來新格局。”
立足中國，突破性新藥瞄準海外市場
6月13日，國家醫保局就《2024年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》及相關檔案公開征求意見，2024年醫保目錄調整在即。國家醫保局在公告中指出，續約和競價繼續沿用去年的規則。這一規則被視為利好創新藥企，降低企業降價壓力，加大了醫保基金對于創新藥的支援。
1年内成功上市2款全球FIC/BIC源頭創新藥物——舒沃替尼和戈利昔替尼，兩款藥物從進入臨床到獲批速度之快，樹立了業界标杆，展現了源頭創新的巨大價值。作為獲得優先審評的創新品種，很有希望通過今年的醫保談判納入醫保目錄，絕大部分談判成功的創新藥在醫保政策的推動下，銷量及金額顯著增長。
迪哲醫藥副總經理、首席商務官吳清漪表示：
“舒沃替尼、戈利昔替尼兩款源頭創新産品積極争取納入國家醫保目錄，是我們今年下一階段的目标。期待最大程度得提高患者可及性，讓更多中國患者盡早使用上世界一流品質的國創新藥。”
2022年2月，戈利昔替尼獲得FDA授予快速通道資格，用于治療r/r PTCL患者。
從既往跨國藥企的注冊經驗來看，獲得快速通道資格将有助于公司大幅提高與FDA的溝通效率，加快戈利昔替尼在美國、歐盟注冊的程序。
更值得欣喜的是，在2024年4月的CSCO指南大會上，戈利昔替尼憑借優異的臨床資料，提前被列為CSCO淋巴瘤診療指南（2024版)Ⅱ級推薦。對于尚未獲批上市的藥品，II級推薦已為最高推薦級别。
目前，戈利昔替尼正在中國、美國、南韓和澳洲等國家開展關鍵性臨床試驗。研究機構表示，戈利昔替尼的全球注冊臨床研究資料積極，有望全面在中、美、歐等全球核心市場快速布局，繼百濟神州的澤布替尼之後，沖擊下一個10億美元分子。
張小林博士表示：
“作為迪哲轉化科學的重要研究成果之一，戈利昔替尼近年來獲得多項國際權威學術界的高度認可，令我們備受鼓舞。全球範圍内r/r PTCL患者一直面臨着缺乏有效治療藥物且預後極差的困境，我們将穩步推進海外注冊的工作，争取以最快的速度讓全球患者享受到這一創新成果，為全球患者赢得全新的治療希望。”