药融圈获悉：2024年6月19日，迪哲医药宣布其自主研发的高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼（商品名：高瑞哲®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。
PTCL是令全球制药界都头疼的治疗难题，以往药物的疗效都不尽如人意。过去十年，这一疾病治疗领域都没有创新药上市。
迪哲从源头开创了通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的全新作用机制，以独特的全新分子结构实现了JAK1的高选择性和长半衰期，戈利昔替尼成就了“全球首个且唯一”针对PTCL的高选择性JAK1抑制剂。
迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：
“凭借全新作用机制，高瑞哲®能有效治疗各亚型PTCL，填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。高瑞哲®在中国获批上市，让中国患者能够率先受益于‘全球首创’创新疗法。”
“全新作用机制+全新分子结构”突破治疗瓶颈
外周T细胞淋巴瘤是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，属于非霍奇金性淋巴瘤中的一类。这种病恶性程度高，异质性强，发病机制复杂，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低。
在中国，PTCL占非霍奇金性淋巴瘤的24.4%。GLOBOCAN 2020年统计数据，中国每年新发非霍奇金性淋巴瘤患者约9万人。中国每年新发PTCL患者约为2万人。
目前，PTCL患者一线治疗主要依赖CHOP为基础的四联化疗，治疗效果不佳，非常容易复发。复发难治性PTCL（r/r PTCL）生存预后很差：3年生存率为23%，r/r PTCL的客观缓解率（ORR）一直没有超过30%。有效的临床治疗药物极度匮乏。
迪哲医药全球首创通过靶向JAK/STAT通路来治疗PTCL，成就了戈利昔替尼这款世界上首个且唯一的全新作用机制药物。
发表在《柳叶刀•肿瘤学》（Lancet Oncology，IF：54.4）上的全球关键性注册临床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 PartB）数据表明，戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL的ORR为44.3%，完全缓解（CR）率为23.9%，中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月，均优于既往靶向疗法近两倍。
JACKPOT8研究主要研究者、北京大学肿瘤医院朱军教授表示：
“高瑞哲®具有新机制、新结构，是全球首款针对PTCL的口服JAK1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是唯一在淋巴瘤领域有突破的JAK抑制剂，从机制及临床结果验证了其具有PTCL全亚型获益的潜质，单药治疗r/r PTCL ORR达到44.3%，DoR达到20.7个月，高瑞哲®的获批上市有望冲破PTCL治疗瓶颈，为PTCL诊疗带来新格局。”
立足中国，突破性新药瞄准海外市场
6月13日，国家医保局就《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见，2024年医保目录调整在即。国家医保局在公告中指出，续约和竞价继续沿用去年的规则。这一规则被视为利好创新药企，降低企业降价压力，加大了医保基金对于创新药的支持。
1年内成功上市2款全球FIC/BIC源头创新药物——舒沃替尼和戈利昔替尼，两款药物从进入临床到获批速度之快，树立了业界标杆，体现了源头创新的巨大价值。作为获得优先审评的创新品种，很有希望通过今年的医保谈判纳入医保目录，绝大部分谈判成功的创新药在医保政策的推动下，销量及金额显著增长。
迪哲医药副总经理、首席商务官吴清漪表示：
“舒沃替尼、戈利昔替尼两款源头创新产品积极争取纳入国家医保目录，是我们今年下一阶段的目标。期待最大程度得提高患者可及性，让更多中国患者尽早使用上世界一流品质的国创新药。”
2022年2月，戈利昔替尼获得FDA授予快速通道资格，用于治疗r/r PTCL患者。
从既往跨国药企的注册经验来看，获得快速通道资格将有助于公司大幅提高与FDA的沟通效率，加快戈利昔替尼在美国、欧盟注册的进程。
更值得欣喜的是，在2024年4月的CSCO指南大会上，戈利昔替尼凭借优异的临床数据，提前被列为CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版)Ⅱ级推荐。对于尚未获批上市的药品，II级推荐已为最高推荐级别。
目前，戈利昔替尼正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。研究机构表示，戈利昔替尼的全球注册临床研究数据积极，有望全面在中、美、欧等全球核心市场快速布局，继百济神州的泽布替尼之后，冲击下一个10亿美元分子。
张小林博士表示：
“作为迪哲转化科学的重要研究成果之一，戈利昔替尼近年来获得多项国际权威学术界的高度认可，令我们备受鼓舞。全球范围内r/r PTCL患者一直面临着缺乏有效治疗药物且预后极差的困境，我们将稳步推进海外注册的工作，争取以最快的速度让全球患者享受到这一创新成果，为全球患者赢得全新的治疗希望。”