细胞与基因疗法（CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一，在遗传病治疗、恶性肿瘤治疗、慢性病治疗等方面具有广阔前景。
虽然CGT 目前正处于萌芽阶段，但2015年以来，行业内投融资、并购、合作交易频繁，国际大药企纷纷入场，投融资的持续升温驱动全球CGT 研发管线快速增长。CGT已成为生物医学研究和投资的热点。
细胞与基因治疗是通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从患者的疾病根源进行治疗，可实现“一次性给药，永久性治疗”的效果。
据药融咨询《CGT产业现状与未来趋势蓝皮书》显示，2016-2020年，全球CGT市场规模年复合增长率达153.3%，2020年为20.75亿美元。预计到2025年，市场规模有望达到305.39亿美元。
下面，我们将基于药融咨询《CGT产业现状与未来趋势蓝皮书》部分精彩内容，聚焦于分析CGT领域的交易活跃度以及投融资情况，旨在深入探讨CGT领域的未来发展潜力与市场趋势。
一、CGT领域交易活跃度分析
1. CGT领域交易2020-2022年活跃度较高，67%为临床前阶段
从全球CGT领域交易事件趋势来看，CGT领域交易事件在2020-2022年活跃度较高，交易事件量最高，涉及金额最大。
从交易时管线所处研发阶段来看，67%的管线临床前就发生交易，I/II期临床合计占比24%。
2. CGT领域部分重磅交易
CGT领域部分重磅交易
（1）吉利德与细胞疗法新锐合作开发「现货」CAR-iNKT疗法
2021年8月，吉利德旗下子公司Kite与Appia Bio宣布达成一项合作和许可协议，将合作研发利用造血干细胞（HSC）的工程化同种异体细胞疗法，用于治疗血液相关恶性肿瘤。Kite负责提供工程嵌合抗原受体，Appia Bio 则利用该类受体改造两款源于HSC的CAR-iNKT候选疗法，并负责相关临床前和早期的临床研究。
根据协议条款，Kite 将向 Appia Bio 提供预付款、股权投资，以及里程碑付款等，潜在总额高达 8.75 亿美元。而 Kite 将负责确定的候选产品的后续开发、生产和商业化。
（2）BMS与GentiBio合作开发调节性T细胞疗法
2022年8月，百时美施贵宝(BMS)宣布与细胞疗法新锐GentiBio合作开发用于治疗炎症性肠病(IBD)的调节性T细胞(Treg)疗法。此项合作将结合BMS在细胞疗法与免疫学的能力以及GentiBio的专有调节性T细胞平台，以规模化生产稳定、具高度选择性并持久的调节性T细胞。GentiBio有资格获得高达19亿美元的开发和销售里程碑付款。
（3）阿斯利康收购亘喜生物CAR-T细胞疗法
2023年12月，阿斯利康以约12亿美元的价格，收购了中国CAR-T细胞治疗公司亘喜生物科技集团。此次交易被视为细胞治疗领域的一次重大布局，显示出阿斯利康对创新疗法的高度重视。亘喜生物专注于治疗肿瘤及自身免疫性疾病的创新性细胞疗法，其核心资产GC012F是一款处于临床阶段的创新型BCMA/CD19双靶点自体CAR-T，有望成为多发性骨髓瘤、其他多类恶性血液肿瘤以及自身免疫性疾病的新一代治疗方案。
二、CGT领域投融资情况分析
1. CGT投融资集中在中美欧国家，且趋势一致
从全球CGT领域投融资事件分布情况来看，CGT领域融资活动参与企业主要集中在中、美及欧洲国家。
从全球CGT领域投融资事件发生趋势来看，CGT领域融资活动在2020-2021年活跃度较高。其中，美国市场自2016年起每年融资事件均超过300起。
从已披露事件的金额统计来看，CGT全球市场趋势相似度比较高。鉴于中国的市场交易数据披露程度较低（据药融云投融资数据显示中国未详细披露事件比例超60%，而美国未详细披露事件比例近10-15%），我们假设如果样本均匀，则可以将中国的曲线向上平移一倍，中美在该领域的投融资市场交易情况高度相似，这也反映了两国资本市场在该领域流动性较好。
从技术主题方面来看，近年来TCR-T疗法和基因合成技术成为了投融资的新宠，显示出投资者对这些前沿技术的浓厚兴趣，未来可能颠覆传统治疗模式的关键所在。
据药融云数据库统计，CGT行业在2023年迎来了融资热潮，多家企业获得了亿元级别的投资。2023年国内CGT领域有超过50家企业获得累计近90亿元的投融资，其中约有20家企业获得超亿元人民币的融资。
从融资轮次来看，国内CGT投融资事件主要分布在A轮、Pre-A轮和天使轮，企业重点布局领域包括CAR-T细胞疗法、CAR-NK细胞疗法、实体瘤细胞免疫疗法、基因编辑技术开发等。
2. 美国CGT成熟期企业融资渠道畅通，中国仍以初创期阶段为主
自2020年，美国早期项目融资比例在整体上收窄，可能原因如下：①市场上早期项目数量减少②市场风险容忍度降低，投资行为偏向保守③有交叉融合的其它行业领域对市场资金的虹吸。
美国成熟期融资比例逐年升高，表明CGT公司通过IPO等途径实现了较好的融资。
中国成熟期融资比例微乎其微，一方面中国有产品处于临床后期或已经获批上市的CGT研发公司数量还较少，另一方面也反应了国内对于IPO融资渠道的严格要求。
结语：
尽管CGT面临着诸多挑战，如安全风险、市场接受度等，但随着技术的成熟和市场需求的增加，CGT有望在未来几十年内成为医药行业的重要支柱。投资者对于CGT的投资热情不减，特别是在中国和美国，这些地区在CGT研究和开发方面具有明显优势。
CGT领域在全球范围内正经历着一场前所未有的投融资热潮，特别是中美两国，虽然发展阶段有所差异，但共同推动了该领域的快速发展。随着技术的不断成熟和监管环境的逐步完善，预计CGT领域的交易与投融资将更加活跃，持续吸引资本的关注，加速创新疗法的转化落地，为患者带来新的希望。
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