1、超說明書用藥管理适用範圍
（1）本标準規範了醫療機構超說明書用藥管理工作中的制度與組織建設、管理流程、品質控制與評價改進等管理規範。
（2）本标準适用于各級各類醫療機構。
2、超說明書用藥管理四個基本概念
（1）超說明書用藥（off-label uses）
藥品使用的适應症、劑量、療程、途徑或人群等未在國家藥品監督管理部門準許的說明書記載範圍内。
（2）醫療風險（medical risk）
存在于醫療機構内部、可能導緻醫院或患者各種損失或傷害事件的可能性或不确定性，主要包括：醫療事故、醫療差錯、不良反應/事件和并發症等。
（3）循證醫學（evidence-based medicine）
以證據為基礎的臨床醫學。是指在臨床診療實踐中，針對臨床需要解決的具體問題，将醫生個人的臨床經驗和專業知識技能與現有臨床研究的最佳證據結合，并充分考慮患者的價值觀和意願需求，做出臨床診治決策的過程。
（4）知情同意（informed consent）
患方（患者及其近親屬）依法享有知情同意的權利。醫務人員在診療活動中應當向患者說明病情和醫療措施。需要實施手術、特殊檢查、特殊治療的，醫務人員應當及時向患者具體說明醫療風險、替代醫療方案等情況，并取得其明确同意；不能或者不宜向患者說明的，應當向患者的近親屬說明，并取得其明确同意。
3、超說明書用藥管理制度與組織建設
（1）制度建設
醫療機構應在遵循《中華人民共和國藥品管理法》《中華人民共和國醫師法》《醫療機構管理條例》《處方管理辦法》等法律法規和行業規範的前提下，制定适合本機構的超說明書用藥管理制度，制度内容應包含組織架構、職責、适用條件、循證管理、申請、審批、管理方案、退出機制、特殊情況時的管理政策、不良反應報告、知情同意、使用情況評價及風險防控、目錄更新等。
（2）組織架構
醫療機構藥事管理與藥物治療學委員會（組）為醫療機構超說明書用藥的主管機構，醫務部門、藥學部門及相關臨床科室具體落實超說明書用藥各項管理工作。
（3）組織（部門）職責
- 藥事管理與藥物治療學委員會（組）職責應至少包括：制定、修訂醫療機構超說明書用藥管理制度；審批臨床科室送出的超說明書用藥及退出申請；制定醫療機構内超說明書用藥目錄；定期開展超說明書用藥質控和評價工作。
- 醫務部門、藥學部門職責應至少包括：收集臨床科室送出的超說明書用藥申請材料；定期組織超說明書用藥評審工作；定期對本機構醫務人員及藥師進行超說明書用藥教育訓練。
- 臨床科室職責應至少包括：對大學室範圍内的超說明書用藥進行全面的收集整理，及時發起超說明書用藥及退出申請；對大學室超說明書用藥使用情況進行監管；保護患者知情同意權并尊重自主決定權；用藥過程中監測評估患者狀況，及時上報超說明書用藥相關不良反應。
4、超說明書用藥适用條件
使用超說明書用藥需要同時具備下列條件：
（1）因患者治療需要，在影響患者生活品質或危及生命的情況下，無合理的可替代藥品；用藥目的不是試驗研究，權衡利弊保障患者的治療權益；
（2）有科學的醫學實踐證據證明該治療方案的療效、安全性和經濟性，如有充分的文獻報道、循證醫學研究結果、多年臨床實踐證明及申請擴大藥品适應證、調整劑量或途徑、擴大使用人群等的研究結果等；
（3）需經本醫療機構藥事管理與藥物治療學委員會（組）審批，特殊情況下（如罕見病、兒童、妊娠期、惡性良性腫瘤等超說明書用藥），可由藥事管理與藥物治療學委員會（組）和醫療倫理委員會共同審批；
（4）應保護患者的知情權并尊重其自主決定權,對循證醫學證據強度較低、用藥風險較高的超說明書用藥，還應簽署知情同意書；
（5）定期監測評估患者狀況，對超說明書用藥的不良反應有風險防控預案。
5、超說明書用藥循證管理
（1）醫療機構藥事管理與藥物治療學委員會（組）在審批超說明書用藥時，需參考相關循證醫學證據。
（2）超說明書用藥采納的循證醫學證據強度由高到低依次為：國外藥品說明書已準許而國内藥品說明書未準許的用法；國際/國内權威學協會/組織指南；系統評價或Meta分析；随機對照試驗；隊列研究；專家共識；病例對照研究；病例系列；病例報告等，必要時需要對二次來源的證據進行溯源和再評價。
（3）某些特殊人群（兒童、老年及妊娠哺乳期婦女等）和特殊疾病的超說明書用藥循證醫學證據較少，醫療機構可制定适合本醫療機構的審批流程。
6、超說明書用藥申報
（1）申報材料
臨床科室申報超說明書用藥時，應送出如下申報材料：超說明書用藥申報表；超說明書用藥依據材料（①國外藥品說明書已準許而國内藥品說明書未準許的用法，提供國外藥品說明書；②國際權威學協會/組織指南；③國内權威學協會/組織指南；④系統評價或Meta分析；⑤随機對照試驗；⑥隊列研究；⑦專家共識；⑧病例對照研究；⑨病例系列；⑩病例報告等，臨床用藥評價公衆号提示：應為最新、最權威的循證醫學證據）；用藥方案；知情同意書模闆及風險防控預案。
（2）申報流程
臨床科室填寫《超說明書用藥申報表》，經科室主任簽字後上報藥學部門進行初審，通過後報醫務部門稽核，稽核通過後視為完成申報流程。
7、超說明書用藥審批
由醫務部門負責定期組織超說明書用藥評審工作，藥學部門協助。醫院藥事管理與藥物治療學委員會（組）負責審批臨床科室申報的超說明書用藥。原則上，未通過審批，不得超說明書使用。特殊情況下（如兒童、妊娠期、惡性良性腫瘤、罕見病等超說明書用藥），可由藥事管理與藥物治療學委員會（組）和醫療倫理委員會共同審批。
8、超說明書用藥管理方案
（1）醫療機構應加強對本機構醫師、藥師超說明書用藥相關知識的教育訓練考核與超說明書用藥醫師處方權的授予管理，明确可以開具超說明書用藥處方的醫師應當滿足的條件，包括醫師的專業、職稱、教育訓練及考核情況。原則上，對循證醫學證據強度較低、用藥風險較高的超說明書用藥，應由相關專業具有進階專業技術職務任職資格的醫師開具。
（2）醫療機構應當将藥事管理與藥物治療學委員會（組）稽核準許的超說明書用藥，列入本機構編寫的“醫療機構藥品處方集”該藥品項内，并應單獨設定“超說明書用藥”一項，内容包括：超說明書用藥内容（如超适應證、劑量、療程、途徑或人群等）、主要依據、潛在風險和防控措施、需要對患者特别告知的事項等。醫師開具處方、藥師稽核該超說明書用藥處方時，應當按照本機構藥品處方集的規定規範使用。醫療機構應完善相關資訊系統建設，将稽核準許的超說明書用藥嵌入醫院資訊系統，并監測是否存在超常使用情況。
（3）特殊情況用藥：如遇危重、搶救等緊急情況需使用未備案的超說明書用藥，使用後，臨床科室應及時向藥學部門和醫務部門報備和申請，并按相關制度進行管理。
（4）不良反應報告：醫務人員在超說明書用藥過程中應加強藥品不良反應監測，在發生不良反應時，應積極救治患者并及時上報。
9、超說明書用藥退出機制
醫療機構應建立合适的退出機制，當出現以下情況時，臨床科室或藥學部門應當及時向醫院藥事管理與藥物治療學委員會（組）發起退出申請：
（1）某超說明書用藥已獲批進入大陸法定說明書；
（2）某超說明書用法已被最新循證證據證明無效或弊大于利；
（3）某超說明書用法在臨床使用期間監測到因超說明書用藥而發生嚴重不良反應；
（4）其他情況。
10、超說明書用藥知情同意
應保護患者知情同意權并尊重自主決定權。所有超說明書用藥均應向患方告知用藥理由和目的、治療方案、預期效果及可能出現的風險、費用支付情況（超說明書用藥均不在基本醫療醫保報帳範圍内）等，應征得患方的同意。對循證醫學證據強度較低、用藥風險較高的超說明書用藥，還需簽署書面《知情同意書》（《知情同意書》範本具體參見臨床用藥評價公衆号連結：“超藥品說明書用藥知情同意書”模闆（2023）| 團體标準），并在患者病案存檔，申請科室應制定風險防控及應急預案。
11、超說明書用藥品質控制與評價改進
（1）使用情況評價及風險防控
醫療機構藥事管理與藥物治療學委員會（組）應定期開展超說明書用藥質控和評價工作，通過處方點評、用藥監測等方式，定期分析并評價該超說明書用藥的安全性、有效性、經濟性和适宜性，并對違規使用情況進行幹預。對臨床需求小、循證醫學證據強度較低、用藥風險較高的超說明書用藥應進行更為嚴格的管理，提出申請的臨床科室應制定風險防控及應急預案。
（2）目錄更新
應根據超說明書用藥審批結果、藥品說明書更新情況及循證醫學證據進展，定期更新醫療機構超說明書用藥目錄，動态調整“醫療機構藥品處方集”。
臨床用藥評價公衆号附：超藥品說明書用藥申報表
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