昔日“天價”新藥“諾西那生鈉注射液”，2022年以33000元的價格被納入醫保。
雖然較最初69.7萬元的售價大幅下降，但談判代表依然在盡力談價，想為老百姓争取更低的價格。
這款治療罕見病脊髓性肌萎縮症(SMA)的“特效藥”進入醫保，讓衆多患者家屬，看到了希望。
就在中國患者，為醫保談判的“勝利成果”高興時，一則“澳洲患者，隻需要花費184元人民币，就能治療”的消息，又引發了廣泛讨論。
70萬元一針的“天價神藥”，為什麼能在澳洲售賣？如此低廉的價格是真的嗎?
一、罕見病SMA的病情介紹
罕見病SMA，全稱脊髓性肌萎縮，是一種由5号染色體的基因缺陷引發的神經系統疾病。
SMA的嚴重程度不盡相同,臨床上醫生将它分為四型。最常見、最嚴重的1型SMA，偏偏鐘情于襁褓中的嬰兒,它們還未見識人間的繁華,疾病的陰霾就籠罩了稚嫩的生命。
統計資料更是令人心悸,在衆多遺傳病中,SMA的緻死率和緻殘率在嬰幼兒階段位居前列。
面對SMA這個"老對手",醫學界長期以來卻束手無策。治療手段的匮乏,有着不可逆的傷害。
這種類型的患者，通常在出生六個月以後，會表現出全身肌無力，特别是肌張力下降，反射減弱消失。
随着病情進展患兒呼吸、吞咽也逐漸困難，超過90%的1型患兒無法度過2歲生日。
2型和3型起病較晚，多在1-2歲和2歲以後，且症狀較輕，生存期也較長。
4型則多見于成年後，進展緩慢，可存活數十載。雖然SMA的發病率很低，但是它對于人體的危害，和影響是非常大的。
從目前的資料可以看到，SMA成為嬰兒、嬰幼兒時期緻死率和緻殘率最高的遺傳病之一。
SMA缺乏有效“治療手段”，不及時幹預，往往導緻不可逆的運動功能損傷和生命危險，給SMA患兒及家庭會帶來巨大的“痛苦”。
但近年來,SMA治療領域的一場"革命"讓人看到了希望。諾西那生鈉注射液的問世,是一個裡程碑式的突破。
它巧妙地通過調控SMN2基因的"剪刀手",讓殘缺的“劇本”重新編寫,獲得功能的SMN蛋白。
臨床試驗表明，3/4的接受諾西那生鈉注射液治療的1型患兒，在生後13.6個月時存活，且不需要持續通氣。
二、70萬天價藥已談進醫保！
為使諾西那生鈉注射液問世，生物制藥公司歌禮公司(Cyagen)花費了整整十年時間。
無數研發人員日以繼夜，經曆過無數次失敗和挫折，才最終搞定。
歌禮公司還時刻面對巨大的财務壓力。生物新藥研發耗資巨大，動不動數十億美元，對初創型企業來說，是一種“賭博”。
一旦研發受阻或失敗，就意味着“全盤皆輸”。
即便新藥最終獲批上市，企業也要在有限的專利保護期内，收回成本并實作盈利,諾西那生鈉注射液的“專利保護期為20年”。
SMA作為罕見病，患者基數十分有限，預計全球範圍内僅有3萬餘人，中國患者人數約為3000。就算全部患者都使用該藥，也很難通過規模效應降低成本。
創新藥高昂的定價背後，從長遠來看，隻有給予藥企足夠的利潤空間和回報預期，才能真正激發開發新藥的“内生動力”。
如果諾西那生鈉注射液的“定價過低”，會導緻歌禮公司“血本無歸”，那其他制藥企業還會願意涉足SMA等罕見病領域嗎?
SMA患者将失去寶貴的用藥機會。無論從企業的微觀角度，還是從社會的宏觀視角來看，都要充分認識創新藥合理定價的必要性。
2022年7月是一場事關50多萬SMA患者“用藥權益”的重大談判。
談判桌的一側是手握"救命良藥"的跨國藥企代表，另一側，則是肩負着守護醫保基金、為患者争取用藥機會的醫保局談判團隊。
“70萬的天價肯定不行，這已經遠遠超出醫保的承受能力，必須大幅降價!”
醫保局談判代表開門見山，直指藥品價格虛高。
考慮到研發投入、專利保護、患者群體規模等因素，這已是他們的底線!
外企代表據理力争，堅稱降價空間有限。
一番讨價還價後，外企代表終于松口，表示可以考慮，将采購價降至53680元。
對于醫保局來說，這一讓步仍難接受。政府買單畢竟不是大手大腳，如此高昂的價格，是在透支未來醫保基金!
幾番砍價，藥企代表終于拿出了33000元的“最後報價”。
盡管較最初價格降幅明顯，但醫保局談判組還是覺得價格太高了。
一個難題擺在談判團隊面前:
進一步逼迫藥企降價，有利于節省醫保開支，但會影響藥企的積極性，導緻後續創新難以繼續。
若不加節制地納入醫保，短期内或可惠及患者，但從長遠看，醫保基金如何承擔得起？
SMA隻是衆多罕見病中的一種，還有更多的“救命藥”，等待納入醫保。
一番艱難權衡後，醫保局談判組最終敲定了33000元的落地價格。
談判代表苦笑道，這場談判過程的艱辛，外人難以想象。
33000元的最終成交價，在一定程度上減輕了患者的用藥負擔，滿足了患者的現實需求。
為醫保基金的長遠運，轉留出空間，避免透支未來。
三、中外價格橫向比較，澳洲如此低廉的價格是真的嗎?
當諾西那生鈉注射液，以33000元的價格談入醫保後，不少網友将矛頭直指醫保局，買個藥還被外國卡脖子，醫保局談判能力也未免太弱了吧?
業内人士連連搖頭，這是一種誤讀，将福利補貼價等同于采購價，是在混淆概念!
原來， “41澳元”，實際是澳洲政府的一項特殊補助計劃。
按照該計劃，針對部分18歲以下的SMA患兒，政府會補貼藥費，使其自付費用降至41澳元，即184元。
這一優惠價格，不是藥品的實際采購價，更不是适用于所有患者。
澳洲政府的“實際采購價”，為11萬澳元/瓶，約合人民币49.4萬元，遠高于中國的采購價。
美國的情況也是這樣，起步定價為12.5萬美元，折合人民币約79.6萬元。
日本雖無諾西那生鈉上市，但類似療效的另一藥品Zolgensma定價，也高達1.57億日元，按6瓶使用量計，總費用超過1億元人民币。
中國這次醫保談判，所達成的33000元/瓶的價格，在世界主要國家中是最低的。
在發達國家，面對昂貴的孤兒藥費用，也不是個人或醫保體系所能完全承擔。
例如，為符合條件的SMA患兒提供減免、援助乃至免費用藥等，正是“政府兜底”的一種展現。
至于成年SMA患者，則隻能全額自付，無法享受半點優惠。在美國，各州的醫療補助計劃五花八門，許多患者往往超出資格門檻，而與援助無緣。
福利補貼的局限性，源于醫保基金的有限性。一味強調降價讓利，勢必擠占醫保資源，難以持久。
中國這樣一個人口大國，要對所有罕見病患者，實行全額補貼，不太現實。
在目前醫保基金有限的前提下，中國醫保局毋甯說是實作了多方共赢的平衡:
33000元的談判價，一方面最大限度降低了患者自付費用，特别是兒童患者的支出壓力不再難以承受。
另一方面也未過分擠占醫保空間，為醫保基金的可持續性，留出回旋餘地。
在醫保基金緊繃的現實限制下，如何合理配置有限資源，在全民“保基本”與重點“保重病”間求得平衡。
在人口老齡加劇、罕見病患者增多的形勢下，醫保如何更好地為民生兜底，解決看病貴的民生痛點?
談判凸顯了建構醫保談判、醫保支付、商保補充等關聯機制的必要性。
一方面，醫保談判，要充分發揮戰略購買者作用，在臨床價值、财政可承受能力等多元度間精準評估，去低留高。
醫保支付方式改革,是打開醫療資源優化配置的“金鑰匙”。
總額預算、按病種付費等創新模式,就像一雙巧手,精準調配每一分醫保資金,發揮最大效用。
這樣,有限的醫療資源才能用在最需要的地方,每一分錢都花得值得。
商業健康保險，雖然不能替代醫保,但它可以成為一個有力的補手,商保滿足了人們多層次、個性化的健康需求。
諾西那生鈉注射液的談判，反應出适應人口老齡化趨勢、優化醫保籌資運作機制的緊迫性。
中國60歲以上的老年人口，已突破2.6億,老齡化、高齡化、失能化三大趨勢疊加發展,形勢十分嚴峻。
面對人口老齡化的壓力測試,醫保制度必須與時俱進,開拓創新。
随着罕見病新藥不斷湧現，如何在回應患者現實需求，與系統性制度建設間找平衡、在控費與惠民間“走鋼絲”，将成為擺在醫保面前的一道必答題。
以民生的情懷，不斷完善制度，才能讓昂貴的創新藥降得下來、用得起來、更管用。
結語
當諾西那生鈉注射液，以3.3萬元的“身價”加入醫保，數以萬計SMA患者，都将獲得治愈的希望。
雖然很多藥的價格還是很高，相信在不久的将來，普通老百姓也能用的起。
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參考連結：
2021-12-03 路平說《70萬天價藥談進醫保!為啥澳洲一針184元，還說中國價最低?》
2024-06-14墨憶史談《70萬天價藥降至3萬，澳洲僅售184塊，為何人說中國價最低?》
2024-06-16 筱筱汐《70萬天價藥談進醫保!為啥澳洲一針184元，還說中國價最低?》