昔日“天价”新药“诺西那生钠注射液”，2022年以33000元的价格被纳入医保。
虽然较最初69.7万元的售价大幅下降，但谈判代表依然在尽力谈价，想为老百姓争取更低的价格。
这款治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的“特效药”进入医保，让众多患者家属，看到了希望。
就在中国患者，为医保谈判的“胜利成果”高兴时，一则“澳大利亚患者，只需要花费184元人民币，就能治疗”的消息，又引发了广泛讨论。
70万元一针的“天价神药”，为什么能在澳洲售卖？如此低廉的价格是真的吗?
一、罕见病SMA的病情介绍
罕见病SMA，全称脊髓性肌萎缩，是一种由5号染色体的基因缺陷引发的神经系统疾病。
SMA的严重程度不尽相同,临床上医生将它分为四型。最常见、最严重的1型SMA，偏偏钟情于襁褓中的婴儿,它们还未见识人间的繁华,疾病的阴霾就笼罩了稚嫩的生命。
统计数据更是令人心悸,在众多遗传病中,SMA的致死率和致残率在婴幼儿阶段位居前列。
面对SMA这个"老对手",医学界长期以来却束手无策。治疗手段的匮乏,有着不可逆的伤害。
这种类型的患者，通常在出生六个月以后，会表现出全身肌无力，特别是肌张力下降，反射减弱消失。
随着病情进展患儿呼吸、吞咽也逐渐困难，超过90%的1型患儿无法度过2岁生日。
2型和3型起病较晚，多在1-2岁和2岁以后，且症状较轻，生存期也较长。
4型则多见于成年后，进展缓慢，可存活数十载。虽然SMA的发病率很低，但是它对于人体的危害，和影响是非常大的。
从目前的数据可以看到，SMA成为婴儿、婴幼儿时期致死率和致残率最高的遗传病之一。
SMA缺乏有效“治疗手段”，不及时干预，往往导致不可逆的运动功能损伤和生命危险，给SMA患儿及家庭会带来巨大的“痛苦”。
但近年来,SMA治疗领域的一场"革命"让人看到了希望。诺西那生钠注射液的问世,是一个里程碑式的突破。
它巧妙地通过调控SMN2基因的"剪刀手",让残缺的“剧本”重新编写,获得功能的SMN蛋白。
临床试验表明，3/4的接受诺西那生钠注射液治疗的1型患儿，在生后13.6个月时存活，且不需要持续通气。
二、70万天价药已谈进医保！
为使诺西那生钠注射液问世，生物制药公司歌礼公司(Cyagen)花费了整整十年时间。
无数研发人员日以继夜，经历过无数次失败和挫折，才最终搞定。
歌礼公司还时刻面对巨大的财务压力。生物新药研发耗资巨大，动不动数十亿美元，对初创型企业来说，是一种“赌博”。
一旦研发受阻或失败，就意味着“全盘皆输”。
即便新药最终获批上市，企业也要在有限的专利保护期内，收回成本并实现盈利,诺西那生钠注射液的“专利保护期为20年”。
SMA作为罕见病，患者基数十分有限，预计全球范围内仅有3万余人，中国患者人数约为3000。就算全部患者都使用该药，也很难通过规模效应降低成本。
创新药高昂的定价背后，从长远来看，只有给予药企足够的利润空间和回报预期，才能真正激发开发新药的“内生动力”。
如果诺西那生钠注射液的“定价过低”，会导致歌礼公司“血本无归”，那其他制药企业还会愿意涉足SMA等罕见病领域吗?
SMA患者将失去宝贵的用药机会。无论从企业的微观角度，还是从社会的宏观视角来看，都要充分认识创新药合理定价的必要性。
2022年7月是一场事关50多万SMA患者“用药权益”的重大谈判。
谈判桌的一侧是手握"救命良药"的跨国药企代表，另一侧，则是肩负着守护医保基金、为患者争取用药机会的医保局谈判团队。
“70万的天价肯定不行，这已经远远超出医保的承受能力，必须大幅降价!”
医保局谈判代表开门见山，直指药品价格虚高。
考虑到研发投入、专利保护、患者群体规模等因素，这已是他们的底线!
外企代表据理力争，坚称降价空间有限。
一番讨价还价后，外企代表终于松口，表示可以考虑，将采购价降至53680元。
对于医保局来说，这一让步仍难接受。政府买单毕竟不是大手大脚，如此高昂的价格，是在透支未来医保基金!
几番砍价，药企代表终于拿出了33000元的“最后报价”。
尽管较最初价格降幅明显，但医保局谈判组还是觉得价格太高了。
一个难题摆在谈判团队面前:
进一步逼迫药企降价，有利于节省医保开支，但会影响药企的积极性，导致后续创新难以继续。
若不加节制地纳入医保，短期内或可惠及患者，但从长远看，医保基金如何承担得起？
SMA只是众多罕见病中的一种，还有更多的“救命药”，等待纳入医保。
一番艰难权衡后，医保局谈判组最终敲定了33000元的落地价格。
谈判代表苦笑道，这场谈判过程的艰辛，外人难以想象。
33000元的最终成交价，在一定程度上减轻了患者的用药负担，满足了患者的现实需求。
为医保基金的长远运，转留出空间，避免透支未来。
三、中外价格横向比较，澳洲如此低廉的价格是真的吗?
当诺西那生钠注射液，以33000元的价格谈入医保后，不少网友将矛头直指医保局，买个药还被外国卡脖子，医保局谈判能力也未免太弱了吧?
业内人士连连摇头，这是一种误读，将福利补贴价等同于采购价，是在混淆概念!
原来， “41澳元”，实际是澳洲政府的一项特殊补助计划。
按照该计划，针对部分18岁以下的SMA患儿，政府会补贴药费，使其自付费用降至41澳元，即184元。
这一优惠价格，不是药品的实际采购价，更不是适用于所有患者。
澳大利亚政府的“实际采购价”，为11万澳元/瓶，约合人民币49.4万元，远高于中国的采购价。
美国的情况也是这样，起步定价为12.5万美元，折合人民币约79.6万元。
日本虽无诺西那生钠上市，但类似疗效的另一药品Zolgensma定价，也高达1.57亿日元，按6瓶使用量计，总费用超过1亿元人民币。
中国这次医保谈判，所达成的33000元/瓶的价格，在世界主要国家中是最低的。
在发达国家，面对昂贵的孤儿药费用，也不是个人或医保体系所能完全承担。
例如，为符合条件的SMA患儿提供减免、援助乃至免费用药等，正是“政府兜底”的一种体现。
至于成年SMA患者，则只能全额自付，无法享受半点优惠。在美国，各州的医疗补助计划五花八门，许多患者往往超出资格门槛，而与援助无缘。
福利补贴的局限性，源于医保基金的有限性。一味强调降价让利，势必挤占医保资源，难以持久。
中国这样一个人口大国，要对所有罕见病患者，实行全额补贴，不太现实。
在当前医保基金有限的前提下，中国医保局毋宁说是实现了多方共赢的平衡:
33000元的谈判价，一方面最大限度降低了患者自付费用，特别是儿童患者的支出压力不再难以承受。
另一方面也未过分挤占医保空间，为医保基金的可持续性，留出回旋余地。
在医保基金紧绷的现实约束下，如何合理配置有限资源，在全民“保基本”与重点“保重病”间求得平衡。
在人口老龄加剧、罕见病患者增多的形势下，医保如何更好地为民生兜底，解决看病贵的民生痛点?
谈判凸显了构建医保谈判、医保支付、商保补充等联动机制的必要性。
一方面，医保谈判，要充分发挥战略购买者作用，在临床价值、财政可承受能力等多维度间精准评估，去低留高。
医保支付方式改革,是打开医疗资源优化配置的“金钥匙”。
总额预算、按病种付费等创新模式,就像一双巧手,精准调配每一分医保资金,发挥最大效用。
这样,有限的医疗资源才能用在最需要的地方,每一分钱都花得值得。
商业健康保险，虽然不能替代医保,但它可以成为一个有力的补手,商保满足了人们多层次、个性化的健康需求。
诺西那生钠注射液的谈判，反应出适应人口老龄化趋势、优化医保筹资运行机制的紧迫性。
中国60岁以上的老年人口，已突破2.6亿,老龄化、高龄化、失能化三大趋势叠加发展,形势十分严峻。
面对人口老龄化的压力测试,医保制度必须与时俱进,开拓创新。
随着罕见病新药不断涌现，如何在回应患者现实需求，与系统性制度建设间找平衡、在控费与惠民间“走钢丝”，将成为摆在医保面前的一道必答题。
以民生的情怀，不断完善制度，才能让昂贵的创新药降得下来、用得起来、更管用。
结语
当诺西那生钠注射液，以3.3万元的“身价”加入医保，数以万计SMA患者，都将获得治愈的希望。
虽然很多药的价格还是很高，相信在不久的将来，普通老百姓也能用的起。
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参考链接：
2021-12-03 路平说《70万天价药谈进医保!为啥澳大利亚一针184元，还说中国价最低?》
2024-06-14墨忆史谈《70万天价药降至3万，澳洲仅售184块，为何人说中国价最低?》
2024-06-16 筱筱汐《70万天价药谈进医保!为啥澳大利亚一针184元，还说中国价最低?》