2024年7月26日至7月28日，中國臨床惡性良性腫瘤學會（CSCO）第八屆血液惡性良性腫瘤學術大會在哈爾濱舉行。會議期間，由中國醫學科學院血液病醫院牽頭組織的《中國多發性骨髓瘤診療現狀及患者生存品質2023藍皮書》（以下簡稱“藍皮書”）重磅釋出。藍皮書通過在全國範圍内開展大規模醫患調研，探索真實世界患者的疾病負擔、未盡之需、生活品質、臨床實踐中疾病的臨床診療模式及影響，為大陸多發性骨髓瘤的疾病認知水準提高、規範化診療路徑建設帶來真實世界的全新視角，引領多發性骨髓瘤診療水準的全面提升。
多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是血液系統第二大常見的惡性惡性良性腫瘤，大陸發病率約為十萬分之一點六，常表現為骨骼損害、貧血、高鈣血症、腎髒損害等，多發于老年人。由于多發性骨髓瘤目前仍是一種不可治愈的惡性血液惡性良性腫瘤，患者終将面臨複發困境。臨床上複發的次數越多，治療難度也随之增加，患者無進展生存和複發後的生存時間越短。在大陸即将進入中度老齡化社會背景下，患者亟需更多創新、優質的藥物和解決方案。
中國醫學科學院血液病醫院臨床首席專家王建祥教授表示：“在中國人口老齡化趨勢下，多發性骨髓瘤成為愈發重要的老齡化健康議題。由于患者面臨複發困境，在現有療法上仍存在身心健康、生命品質的諸多挑戰。是以，我們希望通過對患者真實的治療現狀和臨床診療模式的系統調研，了解患者和醫生端診療未被滿足的需求，進一步驅動規範化診療體系的建設，也為未來更多創新藥物和創新療法的應用提供依據。以多發性骨髓瘤為切入口，響應健康老齡化戰略舉措，也為‘健康中國’2030癌症總體5年生存率的目标提供助力。”
多發性骨髓瘤患者面臨沉重負擔，醫患雙方期待更多創新療法加速引入
随着大陸老齡化的加劇，多發性骨髓瘤的發病率也呈現逐年上升的态勢，但仍有不少患者存在漏診、誤診的情況。藍皮書顯示，僅5%的患者首次出現症狀即前往血液科，僅有58%的患者首次診斷為多發性骨髓瘤。
對于進入治療階段的患者，他們也面臨身心健康與生存品質挑戰。在調研的450例多發性骨髓瘤患者中，EQ-5D-5L（歐洲五維五級生活品質量表）效用值僅為0.85，遠低于中國健康人群效用值(0.96)。43%的患者行動能力受到限制，33%的患者自我照顧有困難，41%的患者的日常活動受限，72%的患者曾感到疼痛或不舒服，65%的患者曾感到焦慮或沮喪。
患者心理精神健康受疾病影響同樣巨大，一半以上（53%）的患者曾感到沮喪、焦慮或絕望，約六成（59%）的患者被緊張焦慮的感覺所困擾過。同時，疾病也給照護者和整個家庭帶來負擔，近一半患者（48%）的照護者會因照顧患者産生不同程度的缺勤。其中57%的照護者因照顧患者疾病的缺勤天數達20天以上。
藍皮書調研還顯示患者對現有治療方法存在較大未被滿足的需求，患者治療的整體滿意度評分僅為61.7。“期待有療效更好的治療方案或特效藥的出現”在患者未被滿足需求與期待中位列前二。其中45%的患者表示藥物可及性低，友善程度低，呼籲未來應加速藥物研發和創新療法加速進醫保，提高藥品可及性。同時，69%的醫生也認為提高治療方案的效果是未來亟需解決的問題，在“醫生需要解決的問題”中位列第一。在患者治療偏好中，延長生命（86%）、阻止疾病進展（80%）、減少疾病症狀（61%）被視為治療方案最重要的三大方面。
中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院主任醫師邱錄貴教授指出：“調研中患者治療的滿意度整體低于醫生端，說明醫生與患者存在認知差異，患者對治療結果與生活品質有着更高期待。多發性骨髓瘤因其極易複發、越複發越難治的特性，患者迫切需要更多創新療法。是以創新療法加速引入與可及勢在必行，需要讓更多的多發性骨髓瘤患者有藥可用，有創新藥可用，實作少複發、長生存。”
把握前期治療黃金視窗，延長患者無進展生存期
藍皮書顯示，多發性骨髓瘤的治療在不同的階段有不同的治療考量，患者年齡、合并症、前期治療方案等是醫生在為患者選擇治療方案時的重要決策因素。但核心目标都是幫助患者獲得最大程度的緩解，提高患者生活品質，延長無進展生存期（PFS）。
多發性骨髓瘤是早期治療成本效益較高的癌症，在臨床中初診和首次複發的“黃金視窗期”尤為關鍵。對于新診斷多發性骨髓瘤患者，目前RVd（來那度胺/硼替佐米/地塞米松）已經成為國内外指南一緻推薦的初治治療方案。藍皮書顯示，醫生平均會給74%的患者采用RVd三聯療法作為一線誘導方案，另外85%的醫生表示給需要鞏固治療的患者使用的治療方案也與誘導治療一緻。
在6月剛落幕的美國臨床惡性良性腫瘤學會（ASCO）年會上，多發性骨髓瘤一線療法也取得了新的進展。在公布的IMROZ 3期臨床資料中，與來那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVd）的标準治療并以Rd進行維持治療相比，新一代CD38單抗Isatuximab與RVd的聯合使用，并以Isatuximab-Rd維持治療對不适合移植的新診斷多發性骨髓瘤患者而言，可顯著降低40%的複發或死亡風險。同時使用Isatuximab-RVd治療的患者中，約有四分之三（74.7%）達到了完全緩解（CR），超過一半（55.5%）達到了微小殘留病竈（MRD）陰性的完全緩解。
邱錄貴教授表示：“與多發性骨髓瘤的對抗是一場持久戰，也是一場‘競速戰’，如果能在早期甚至是一線治療的時候就達成深度緩解以及較長的PFS，就能更好地滿足患者延長生命、阻止疾病進展的期待。ASCO年會上Isatuximab與RVd的聯合使用結果為一線治療帶來了新的信心，有望在RVd基礎上重新定義标準治療。随着更多創新療法引入中國，有望讓更多中國患者向‘功能性治愈’邁進，真正實作癌症的慢病化管理。”