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近日，一款IDH1抑制劑——艾伏尼布片（商品名：拓舒沃），獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）準許上市，适應症為“用于治療攜帶IDH1易感突變的成人複發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者”。
截圖來源：NMPA官網
公開資訊顯示，艾伏尼布片的獲批上市，将為急性髓系白血病患者提供新的精準治療選擇。
關于白血病
白血病是一種常見的血液系統惡性惡性良性腫瘤，按照白血病細胞分化成熟度、自然病程和主要受累的細胞系列等，可分為急性白血病（AL）和慢性白血病（CL）：
急性白血病（AL），病情發展迅速，自然病程僅幾個月，又可分為急性淋巴細胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）；
慢性白血病（CL），病情發展緩慢，自然病程為數年，可分為慢性髓系白血病（CML）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）以及少見類型的白血病。
在中國，急性白血病患者要多于慢性白血病（約5.5:1），其中急性髓系白血病最多，發病率為1.62/10萬，其次為急性淋巴細胞白血病，發病率為0.69/10萬。
近年來，伴随着人口老齡化，中國急性髓系白血病發病率呈逐年上升趨勢。據國際癌症研究機構（IARC）釋出的資料顯示，2020年中國新增白血病患者8.5萬人，導緻6.2萬人死亡。在新增白血病患者中，約60%為急性髓系白血病，而在這些患者中，又有約6%-10%攜帶IDH1突變。
一直以來，針對IDH1突變的急性髓系白血病患者的現有治療手段有限，5年生存率較低，患者生活品質較差。
圖檔來源：123RF
關于複發或難治性急性髓系白血病
《中國臨床惡性良性腫瘤學會（CSCO）惡性血液病診療指南2020》指出，符合以下任意一項即為複發或難治性急性髓系白血病：
經過标準方案治療2個療程無效的初治患者；
完全緩解（CR）後，經過鞏固強化治療，12個月内複發的患者；
12個月後複發，但經過正常化療無效的患者；
2次或者多次複發的患者；
髓外白血病持續存在的患者。
關于艾伏尼布
艾伏尼布是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，此次在中國獲批上市是基于一項中國注冊橋接研究CS3010-101。這項研究旨在評估艾伏尼布口服治療攜帶IDH1易感突變的、成人複發或難治性急性髓系白血病中國患者的藥代動力學特征、藥效動力學特征、安全性和臨床療效。
研究結果顯示，艾伏尼布在治療攜帶易感IDH1突變的成人複發或難治性急性髓系白血病中國患者中，表現出優異的臨床療效和良好的耐受性：
在30名可評估患者中，主要療效終點——完全緩解和伴部分血液學恢複的完全緩解（CR+CRh）率為36.7%（11/30，11名患者都達到了完全緩解）；中位達CR+CRh的時間為3.68個月，12個月的CR+CRh的持續緩解率為90.9%。
有2名患者在達到完全緩解或伴部分血液學恢複的完全緩解後，進行了造血幹細胞移植（HSCT）。
中位無事件生存期（EFS）為5.52個月，中位總生存期（OS）為9.10個月。
艾伏尼布耐受性良好，安全性可控。3級以上的不良事件（TEAE）發生率為86.7%，導緻永久停藥的TEAE發生率為10%；沒有發現新的安全性信号，特别關注的不良事件可通過方案指導以及臨床正常管理，得到有效的監測和控制。
在美國，艾伏尼布已獲批治療多項适應症，包括攜帶IDH1突變的成人複發或難治性AML患者、年齡≥75歲或因為其它合并症無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者、以及攜帶IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者。
我們期待，随着艾伏尼布在中國獲批上市，能為更多的急性髓系白血病患者帶來新的治療選擇和希望，幫助他們提高生活品質并延長生命。